RNAi leveringsmåter

RNAi leveringsmåter


RNA interferens (RNAi), en fremgangsmåte for å "slå av" gener ved hjelp av korte stykker av RNA, blir brukt både i forskning og terapi. Denne metoden forhindrer transkribert budbringer RNA (mRNA) fra å bli oversatt til et protein. RNAi i levende organismer krever levering av en liten del av RNA i en celle, hvor det forbinder seg med messenger RNA (mRNA) for å stoppe oversettelse. Den største utfordringen med RNAi er levering av RNA til cellen.

Bakterie

I roundworm C. elegans, en mye brukt modellorganisme i genomforskning, er levering av RNA-sekvenser for RNA så enkelt som å legge det til maten. Dietten av ormer i laboratoriet er bakterier, så forskerne kan ingeniør disse bakteriene til å gjøre korte biter av RNA for å for RNA interferens og mate konstruert bakterier for å ormer. Utrolig, ormer faktisk innlemme RNA fra bakterier i egne celler. Denne metoden kan ikke arbeide for pattedyr fordi immunsystemet reagerer sterkt på at store mengder utenlandsk RNA som må brukes.

retrovirus

RNAi leveringsmåter

En modifisert HIV-viruset kan brukes en dag for RNAi levering.

Siden virus fungerer ved å levere genetisk materiale inn i en celle, har forskere lenge betraktet dem som en mulig metode for å levere DNA eller RNA i en celle. Lentivirus, en familie av retrovirus som inneholder det humane immunsviktvirus (HIV) ved å bruke RNA som sitt genetiske materiale og har blitt brukt for å levere RNA til cellene i levende pattedyr (inkludert mennesker) for RNAi. Lentiviruses verdsettes blant retrovirus for dette formålet, fordi de er de eneste som kan arbeide i ikke-delende celler.

DNA-virus

Andre virus kan anvendes for RNAi levering. Adenovirus og herpes simplex virus-1, som begge benytter dobbeltkjedet DNA i stedet for RNA, har blitt studert som RNAi vektorer.

Lipidoids

Lipidoids er molekyler som er kjemisk ligner på fett molekyler (lipider). De små RNA-biter blir kjemisk bundet til de lipidoids, som bærer dem inn i celler. Forskere utviklet den lipidoid leveringsmåte ved å opprette et "bibliotek" med over 1200 unike lipidoid molekyler, så teste hvilke som var mest effektiv på RNAi levering.

amfotære liposomer

Amfotære liposomer er partikler, mindre enn en celle, laget av et dobbelt lag av fett molekyler som har både syre- og bases egenskaper. Nåværende forskning på disse partiklene som en RNAi leveringsmåte har ført til et patent og merkenavnet "Smarticles." De unike egenskapene til amfotære liposomer gjør det mulig å nøyaktig kontrollere måten de samhandler med celler i kroppen, noe som gjør dem nyttige i RNAi.